По данным Известий, российские ученые совершили прорыв в исследовании терапии наследственной слепоты, вызванной синдромом Ашера — генетической патологией, при которой у человека постепенно снижаются слух и периферическое зрение. Исследователи Сеченовского университета разработали метод доставки здоровых копий поврежденного гена в клетки сетчатки глаза, что позволило остановить прогресс болезни. Свою разработку они успешно испытали на лабораторных мышах.
В лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ имени И.М. Сеченова создан инновационный генотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера. Препарат на основе вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки здоровую миникопию гена USH2A, что останавливает развитие заболевания. Испытания на лабораторных трансгенных мышах показали обнадеживающие результаты.
Генно-модифицированные мыши, у которых был поврежден ген USH2A, были разделены на несколько групп. Одной группе ввели вирусные векторы с мини-копиями гена, другой — вирусы с зеленым флюоресцентным белком для проверки доставки генов, а третьей — физиологический раствор. Исследования показали, что у мышей, получивших генотерапевтический препарат, удалось замедлить развитие дегенеративных изменений сетчатки.
Генотерапевтический препарат не вернет зрение людям, которые уже его утратили, но может замедлить развитие слепоты и полностью остановить потерю зрения у пациентов без проявлений заболевания. В дальнейших планах ученых — масштабные исследования на большем количестве животных и эксперименты на моделях с болезнью Штаргардта.
