Новое лечение дает шанс на десятилетия активной жизни.
Ученые впервые смогли значительно замедлить течение болезни Хантингтона — наследственного и тяжелого заболевания, которое разрушает клетки мозга и сочетает в себе признаки деменции, Паркинсона и бокового амиотрофического склероза. По данным клинического исследования, прогресс болезни удалось замедлить на 75%, сообщает The Independent.
Это значит, что ухудшение состояния, которое обычно происходит за один год, теперь может растянуться на четыре. Пациенты, участвовавшие в эксперименте, сохранили подвижность и когнитивные способности, а один из них даже вернулся к работе.
Метод основан на генной терапии: во время сложной нейрохирургической операции в мозг пациента вводится вирус с особой ДНК. Он запускает выработку микроРНК, которая блокирует производство токсичного белка хантингтина — главного виновника гибели нейронов. В результате мозг разрушается гораздо медленнее.
В исследовании приняли участие 29 человек. Спустя три года у них наблюдалось стабильное состояние, а анализы показали снижение уровня нейрофиламентов — маркера гибели нервных клеток. Это говорит о том, что лечение не просто замедляет симптомы, но и реально сохраняет мозг.
Побочные эффекты были незначительными: у некоторых пациентов возникали воспаления, головные боли и спутанность сознания, которые проходили самостоятельно или устранялись медикаментами. По прогнозам, эффект от терапии будет пожизненным, так как нейроны не обновляются так же, как другие клетки организма.
Разработкой метода занимается компания uniQure. В 2026 году она планирует подать заявку на лицензирование терапии в США, а затем начать переговоры с регуляторами в Европе. Стоимость лечения пока не раскрыта, но ожидается, что она будет высокой из-за сложности процедуры.
