В России впервые два ребенка с мышечной дистрофией Дюшенна получили инновационное лекарство деландистроген моксепарвовек (торговое название «Элевидис»), стоимость одной дозы которого составляет почти 300 млн рублей, сообщает Мел. Препарат был закуплен за счет средств фонда «Круг добра» и введен детям в Российской детской клинической больнице и НИКИ педиатрии имени академика Вельтищева. Первые дозы получили мальчики из Краснодарского края и Югры.
Фонд заранее обратился к федеральным медицинским центрам с просьбой обследовать детей и подготовить документы для направления заявок сразу после включения препарата в перечень для закупок. Препарат нужно вводить в возрасте 4-5 лет, до развития необратимых изменений в мышечной ткани. Первый ребенок перенес введение препарата удовлетворительно, побочных явлений не выявлено. Мальчик будет находиться в стационаре для наблюдений еще несколько недель.
Профессор Елена Петряйкина, директор Российской детской клинической больницы, отметила, что благодаря фонду «Круг добра» детям с мышечной дистрофией Дюшенна уже доступны четыре еще не зарегистрированных в России препарата патогенетической терапии этого тяжелого заболевания. Однако из-за особенностей изменений в гене дистрофина они могут быть назначены лишь трети пациентов.
