По информации Известий в России начали использовать новый препарат “Элевидис” для лечения миодистрофии Дюшенна, который может изменить подход к лечению этой тяжелой генетической патологии у детей. Это заболевание, вызванное мутацией гена дистрофина, встречается только у мальчиков и приводит к потере способности двигаться к 10 годам и возможной смерти к 19 годам без лечения.
Россия стала одной из первых стран, где доступен “Элевидис”. Разработчики создали укороченную, но функциональную копию гена дистрофина, что открывает новую эру в лечении наследственных заболеваний. Препарат является одним из самых дорогих в мире, его стоимость превышает 3 миллиона долларов.
